肥厚型心肌病新的药物治疗及基因组学的进展有哪些？
　　新的方面的探讨主要是新的药物——Perhexiline，是目前治疗肥厚型心肌病药物治疗的一个重大进展。Perhexiline是肉毒碱棕榈酰转移酶抑制剂的抑制剂，过于用于治疗顽固性心绞痛，由于它的毒副作用比较大，它有神经毒性和肝毒性，所以应用的比较少。新的研究主要是探索血药浓度监测下进行治疗，将血药浓度控制在低剂量的时候，只是选择性抑制心脏CPT——肉毒碱棕榈酰转移酶抑制剂，对肝脏表现就没有影响。主要的作用机制是改善心脏能量代谢，在2011年有个作者在《Circulation》上发表了一篇文章，46名有症状的运动受限的非梗阻性心肌病患者，随机接受了Perhexiline和安慰剂治疗。Perhexiline明显改善了磷酸肌酸和三磷酸腺苷的比值。主要是检测方法比较先进，应用MRI检测能量代谢的变化，所以虽然例数少，但也发表在了重要杂志上。同时看到运动峰耗氧量是增加的，心功能是明显改善的，所以作者得出了一个结论是能量的缺陷可能和肥厚型心肌病代谢的紊乱是有关系的，如果我们改善能量代谢，有可能改善肥厚型心肌病。所以这样一个研究是肥厚型心肌病在药物治疗上的一个新探索，有非常重要的意义。其他的药物都还在临床试验探讨阶段，还有一方面的探索主要是从肥厚型心肌病的基因组学。因为我们知道它是遗传性疾病，有很多基因突变与它有关。基因方面探索目前聚焦在改善心肌细胞内钙的调节和氧化应激方面，作为治疗靶点。总的来说还处于试验动物阶段，还没有临床应用的情况。
　　

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